[인포스탁데일리=박정도 전문기자] GC녹십자는 일본 클리니젠(Clinigen K.K.)사와 뇌실투여 방식 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV(intracerebroventricular)’에 대한 기술수출 계약을 체결했다고 4일 밝혔다.
클리니젠은 영국에 본사를 둔 특수의약품 상업화에 주력하고 있는 제약사로 일본을 포함한 세계 11곳에 지사를 두고 있다. 이번 계약에 따라 일본 클리니젠은 일본 내 '헌터라제 ICV'의 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 갖게 된다.
GC녹십자는 상업화 이후 판매 수익에 대한 로열티를 받게 된다. 계약금과 마일스톤은 양사간 합의에 따라 공개하지 않았다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다. 전 세계적으로 2000여 명이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다.
헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 새로운 방식의 제형이다. 상업화가 완료되면 뇌실 투여 방식으로는 세계 최초의 헌터증후군 치료제가 된다.
뇌실 투여 제형은 약물이 뇌혈관장벽을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있을 것이라는 평가를 받는다.
실제로 일본에서 진행한 헌터라제 ICV 임상 1·2상에서 지능 저하를 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산(HS)이 크게 줄어드는 것으로 나타났다. 이 임상은 일본 국립성육의료연구센터의 오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 교수의 주도로 진행했다.
나카무라 요시카즈(Nakamura Yoshikazu) 일본 클리니젠 대표이사 사장은 “이번 GC녹십자와의 제휴를 통해 일본 내 헌터증후군 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공할 수 있게 된 점이 무엇보다 의미가 깊다”며 “환자들의 삶에 큰 변화를 줄 것으로 기대한다”고 말했다.
한편, 일본 클리니젠은 뇌 기능을 개선하는 형태의 헌터증후군 치료제 시장 선점을 위해 올해 안에 일본에 허가 신청을 진행할 계획이다.
박정도 전문기자 newface0301@naver.com
